Швейцарский производитель медикаментов Novartis получил одобрение в США на продажу препарата для генной терапии под названием Zolgensma. Он предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (SMA).

Стоимость препарата составляет 2,125 миллиона долларов за один прием. Это рекордная цена для лекарств в мире.

Об этом пишет The Guardian.

Управление продовольствия и медикаментов США утвердило Zolgensma, который будет использоваться для лечения детей до двух лет. Одобрение также охватывает как детей с самыми смертельными формами наследственной болезни, так и тех, у кого изнурительные симптомы могут проявиться с возрастом.

Спинальная мышечная атрофия — один из главных генетических факторов смертности среди младенцев. Болезнь часто приводит к параличу, осложнения дыхания и смерти за считанные месяцы после рождения при наиболее тяжелой форме. От болезни страдает один ребенок на десять тысяч новорожденных. При этом, у 50-70% из них диагностируют саму тяжелую форму.

«Это потенциально новый стандарт лечения для детей с наиболее серьезной формой SMA», — сказал невролог-педиатр доктор Емманеуель Тионгсон из Лос-Анджелеса, который использовал новый швейцарский препарат в рамках специальной программы.

Руководство компании Novartis оправдало рекордную цену своего лекарства тем, что один их прием приносит больший результат, чем длительное альтернативное лечение, которое обходится в сотни тысяч долларов в год.

Терапия использует вирус для доставки нормальной копии гена SMN1 детям, которые родились с поврежденным геном. Вводится препарат в организм путем инфузии.

Читайте также: «Будет висеть на Крещатике»: Ярош пригрозил Зеленскому